婦兒醫(yī)院“藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)”啟動(dòng)第一個(gè)藥物臨床試驗(yàn)項(xiàng)目
發(fā)布時(shí)間：2019/3/7 17:51:36??/??【關(guān)閉】
3月5日下午,嬰幼兒期發(fā)病龐貝病患者接受“阿糖苷酶α”治療的有效性和安全性”Ⅳ期臨床試驗(yàn)在婦兒醫(yī)院召開(kāi)項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)，成為醫(yī)院 “藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)”成立以來(lái)承接的首個(gè)試驗(yàn)項(xiàng)目。重癥醫(yī)學(xué)中心主任李自普教授擔(dān)任本項(xiàng)目的PI，并主持了會(huì)議。來(lái)自心臟中心、重癥醫(yī)學(xué)中心、GCP辦公室、臨床試驗(yàn)倫理委員會(huì)等部門的20余位相關(guān)人員與會(huì)，并對(duì)試驗(yàn)方案的具體流程、指標(biāo)、入組條件、給藥方法等細(xì)節(jié)問(wèn)題進(jìn)行了熱烈討論。
龐貝病是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳病，由于酸性-α葡萄醣苷酶（GAA）的缺乏，導(dǎo)致糖原不能正常代謝而貯積在肌肉細(xì)胞的溶酶體中，引發(fā)不可逆的神經(jīng)肌肉病變。該病臨床表型范圍廣泛，癥狀最早可能出現(xiàn)在1歲以前（嬰兒型龐貝病，IOPD），或1歲后，如兒童、青春期及成人（晚發(fā)型龐貝病，LOPD）。進(jìn)行性近端肌無(wú)力是龐貝病最常見(jiàn)的癥狀，其次為呼吸困難、輕至中度的CK水平升高等。阿糖苷酶α（美而贊）是目前治療該病的唯一有效藥品。
婦兒醫(yī)院“藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)（GCP）”于2018年11月發(fā)文成立，現(xiàn)有小兒重癥醫(yī)學(xué)、小兒胸心外科、小兒心臟病、小兒內(nèi)分泌、小兒血液病、小兒消化、婦科等七個(gè)專業(yè)，正在等待國(guó)家的核查認(rèn)證。當(dāng)前按照法規(guī)只能承接“醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)”和“藥物IV期臨床試驗(yàn)”。“阿糖苷酶α（美爾贊）”項(xiàng)目在醫(yī)院的開(kāi)展，不僅為罕見(jiàn)病患兒帶來(lái)了免費(fèi)用藥的機(jī)會(huì)，也是對(duì)醫(yī)院相關(guān)工作流程和能力的一次實(shí)踐檢驗(yàn)，有助于提高相關(guān)人員的研究技能和部門間的溝通合作，以及對(duì)GCP內(nèi)涵的理解。
本次啟動(dòng)會(huì)議的成功召開(kāi)為醫(yī)院藥物臨床試驗(yàn)的穩(wěn)步開(kāi)展拉開(kāi)序幕，標(biāo)志著婦兒醫(yī)院臨床試驗(yàn)工作進(jìn)入實(shí)踐階段。在項(xiàng)目運(yùn)行過(guò)程中，藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)辦公室將與試驗(yàn)各參與方持續(xù)溝通、協(xié)調(diào)，全程按照GCP規(guī)定進(jìn)行質(zhì)量控制，確保試驗(yàn)項(xiàng)目的圓滿成功。